中国医药报:国际罕见病日|宋华琳:以立法破(2)
国家卫生健康委于2018年6月发布了《罕见病目录制订工作程序》,规定增加目录病种的申请主体为国家有关部门、省级卫生健康行政部门、国家级行业学会或协会、民政部注册登记的相关民间组织,由国家卫生健康委员会罕见病诊疗与保障专家委员会(以下简称专家委员会)负责提供技术支持和政策建议,专家委员会办公室负责罕见病病种申报材料的接收、汇总和整理等日常工作。专家委员会堪称行政机关的重要“膀臂”,它可以为最终的行政决定提供智识上的补充,提供专业性、技术性、学术性或政策性的建议或指南。应进一步规范专家委员会的运行,拓展专家的学科范围、地域范围,保证专家委员构成的结构均衡与合理,建立健全专家利益审查和利益冲突回避机制,完善专家咨询程序。
同时在未来罕见病目录制修订过程中,可采取座谈会、书面征求意见、向社会公开征求意见等多种方式,听取患者、普通公众、专业团体、企业等利益相关方的意见,保障公众通过多种途径和形式参与罕见病目录的形成。
细化罕见病用药审评审批机制
药品审评审批是在保障药品安全和促进药品可及性、促进医药产业发展之间寻求平衡。基本医疗卫生与健康促进法第六十条规定,国家建立健全以临床需求为导向的药品审评审批制度,支持临床急需药品、儿童用药品和防治罕见病、重大疾病等药品的研制、生产,满足疾病防治需求。
《中华人民共和国药品管理法》第十六条第一款规定,国家支持罕见病新药研制。第九十六条明确规定,国家对临床急需的防治罕见病等疾病的新药予以优先审评审批。
《药品注册管理办法》第六十八条规定,对于防治罕见病的创新药和改良型新药,当具有明显临床价值时,可以申请适用优先审评审批程序。第七十条规定,当药品为临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药物时,审评时限则进一步缩短至70日。2021年,共有10种罕见病治疗药物在国内获批上市,还有多种罕见病药物纳入拟优先审评品种。
此外,国家药监局于2018年发布了《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》,规定对于用于罕见病的药品注册申请,经评估其境外临床试验数据属于“部分接受”情形的,可采用有条件接受境外临床试验数据方式,在药品上市后进一步收集有效性和安全性数据用于评价。今年1月,国家药监局药品审评中心发布了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》,结合罕见疾病特征,对罕见疾病药物临床研发提出建议。
就若干特定罕见病病症而言,我国罕见病患者客观上面临“境外有药、境内无药”,且仍存在“超适应证”使用治疗药物的现象,因此有必要探索对罕见病患者拓展使用临床试验药物的路径。药品管理法第二十三条就拓展使用临床试验药物加以规定,指出对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物,经医学观察可能获益,并且符合伦理原则的,经审查、知情同意后,可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。拓展使用临床试验制度又被称为同情用药制度,这可以让罕见病患者提前使用上处于临床阶段的试验用药物。2021年6月14日,一位患有阵发性睡眠性血红蛋白症(PNH)的罕见病患者就以拓展使用临床试验的方式,申请服用在国外研发正处于Ⅲ期临床试验阶段的新药iptacopan,开启了我国罕见病同情用药破冰之旅。笔者建议未来尽快颁布拓展性同情使用临床试验用药物管理办法,规定拓展用药的适用条件、申请程序、审查主题、审查内容和审查要点,规定拓展用罕见病药品的风险防范机制,规定医师的义务。
推动罕见病立法
美国、欧盟、日本等国家和地区都颁布了专门的罕见病法规,法规中通常包括了对罕见病药品研制、生产、上市、定价、数据保护、筹资等在内的一系列激励政策。我国也应借鉴国际经验,适时制定罕见病法,以立法形式对罕见病诊治、罕见病药品审评审批、罕见病费用筹资等内容加以规定。
笔者建议,以国务院颁布行政法规的形式,制定罕见病条例,条例可包括如下内容:明确立法目的;界定各级政府以及各部门在罕见病防治中的职责;对罕见病、罕见病患者、罕见病产品、罕见病药物给出定义,明确罕见病的认定标准和认定程序;规定罕见病药物和医疗器械的注册审评程序;为罕见病药物研发和生产提供激励;完善医疗保险、医疗救助等渠道,保障罕见病用药的可及性;建立罕见病诊断与治疗临床路径。
文章来源:《国际研究参考》 网址: http://www.gjyjck.cn/zonghexinwen/2022/0303/1531.html